Nature· Mariana Lenharo·· 1 天前精选AI 评分78
宣武医院戴阳团队基因疗法使三名癫痫患者月发作次数下降逾九成
Epileptic seizures nearly vanish after people receive experimental gene therapy in their brains
AI 导读
首都医科大学宣武医院神经外科戴阳团队在《新英格兰医学杂志》报告，三名耐药性癫痫受试者接受腺相关病毒9载体递送基因的化学遗传学治疗后，每月发作次数下降超过90%。
AI 要点
团队
首都医科大学宣武医院神经外科Yang Dai及其同事，成果发表于《新英格兰医学杂志》。
主要结果
3名耐药性癫痫患者每月发作次数下降逾90%，均未出现严重副作用。
解决什么问题
针对药物难治性癫痫，用化学遗传学方法把基因治疗精准送到致痫脑区并可用药物调节强度。
方法
3名成人海马硬化患者，用腺相关病毒9向病灶区兴奋性神经元递送基因，使其表达结合氯氮平的受体。
局限
样本仅3人；未参与研究的Matthew Walker还担忧患者长期使用抗精神病药氯氮平的副作用。
AI 依据原文整理，未经人工核对。
AI 推荐理由
三名耐药性癫痫受试者的早期试验结果，读者可据此了解化学遗传学在人体中的初步安全性与发作频率变化。
来源：Nature · nature.com